La terapia genica mira alla sostituzione dei geni alterati nelle malattie genetiche (causate da errori nei meccanismi che permettono la duplicazione e la trascrizione di porzioni di DNA) mediante il trasferimento di un gene "corretto" in cellule ospiti. Questo è possibile grazie a dei particolari veicoli di tali porzioni, i virus, opportunamente modificati in laboratorio per non  trasmettere più i loro geni, ma quelli terapeutici (vettori virali). I vettori possono essere direttamente veicolati nei tessuti dei pazienti (terapia genica in vivo) o usati per correggere cellule (staminali o progenitori) in coltura (terapia genica ex vivo) che poi vengono trapiantate nel paziente.

La terapia cellulare utilizza cellule come se fossero farmaci per curare un tessuto malato o per fornirlo di una funzione benefica. Le cellule che vengono trapiantate possono derivare dal paziente stesso (terapia autologa) ed in caso essere geneticamente corrette mediante la terapia genica ex vivo, oppure derivare da un donatore, se possibile immunologicamente simile al paziente (terapia eterologa). In questo caso, essendo il donatore sano, non serve correzione genetica ma è necessaria immunosoppressione per evitare il rigetto delle cellule trapiantate.